在第34届国际血栓与止血学会大会(ISTH 2026)期间，上海莱士(002252.SZ)自主研发的SR604注射液，入选本届大会仅有的6篇“最新突破性大会报告”(Late-Breaking Abstracts)——其中血栓与出血领域各3篇，SR604凭借独特创新机制与优异临床数据，与辉瑞、诺和诺德在出血领域同期上榜，并同步获选口头报告。这是中国血友病源头创新药首次以最高级别学术报告登上ISTH舞台，标志着SR604作为全球首个靶向活化蛋白C(APC)的单抗药物，其临床价值已获得国际出凝血领域最高学术平台的认可。
本次上海莱士SR604入选的突破性报告由研究团队现场呈现，首次对外披露SR604 IIb期临床研究数据——0.4 mg/kg每4周皮下注射给药24周后，血友病A/B患者年出血率(ABR)较基线下降90%以上，所有剂量组均未出现严重不良事件或血栓栓塞事件，并实现了行业稀缺的止血+抗炎双重获益。
ISTH是全球血栓与止血领域学术等级最高的国际组织，本届大会共设置235个专场、831份口头报告、2236份海报展示。“最新突破性大会报告”是ISTH最高层级的学术展示形式，仅授予在投稿截止后取得重大突破、具有改变临床实践潜力的研究成果，历年入选均为全球顶尖药企和学术机构的重磅管线。
全新机制：从“替代”到“再平衡”
SR604是上海莱士自主研发的全球首个特异性针对活化蛋白C(APC)靶点的单抗药物，目前全球暂无同靶点上市药物。其作用机制与传统因子替代疗法截然不同：SR604不直接补充患者所缺乏的凝血因子，而是通过特异性结合APC、抑制其抗凝功能，重建机体凝血-抗凝平衡，在血管损伤时精准预防出血，实现“再平衡”止血。
本次ISTH大会首次完整披露SR604注射液I/Ⅱ期核心临床数据。其中，口头报告聚焦I/IIa期研究结果，在针对先天性凝血因子Ⅶ缺乏症的治疗中，患者经24周治疗实现100%零出血，全治疗周期无严重不良事件、无血栓栓塞事件发生。
IIb期关键数据更是备受行业瞩目：在24周的受试者治疗中，0.4mg/kg核心剂量可使血友病A/B患者年化出血率下降90%以上，长效止血疗效显著。依托灵活的给药周期，药物最长可实现8周长效给药，配合便捷的皮下注射方式，大幅降低患者用药频次与治疗负担，显著提升长期治疗依从性。
此外，SR604注射液实现了行业稀缺的止血与抗炎双重获益。临床数据证实，该药物可精准调控APC抗炎通路，有效降低血友病性关节炎核心炎症因子TNF-α水平，在高效止血的同时改善患者关节炎症，精准破解血友病患者出血、关节损伤两大核心临床痛点，为患者带来全方位治疗获益。
在适应症层面，SR604注射液适配范围广泛，可覆盖血友病A/B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、血管性血友病等多类罕见出血性疾病，有望精准填补全球罕见出血性疾病未被满足的临床治疗空白。
梯度管线：从“单点突破”到“阶梯布局”
目前，SR604 I/II期各项临床指标均优于预设试验终点，III期临床试验筹备工作已启动，相关核心专利已在中国、美国、欧洲等多国获得授权。该产品作为上海莱士核心First-in-class罕见病创新管线资产，也是公司向创新生物制药转型的关键突破口。
近年来，上海莱士搭建了“自主创新+专利引进+技术合作”三维研发模式，持续稳定投入研发资源，组建专业化罕见病创新研发团队。2025年，公司全年新增授权专利11项，其中核心发明专利3项。
与此同时，上海莱士血液制品业务保持稳健并积极创新。2025年，人纤维蛋白原市场份额居行业首位，人凝血因子Ⅷ销售同比大幅增长。在核心品种人血白蛋白方面，上海莱士正通过循证医学拓展其适应症边界——由国家顶级临床机构团队发起的ARISE研究已取得积极成果，在此基础上，ARISE-2研究已正式启动，在50余家医院开展，持续探索白蛋白在脑卒中脑保护领域的临床价值。
当前国内创新药行业正积极转向源头创新，“十五五”规划持续优化创新药配套审评、医保支持政策，2026年政府工作报告明确将生物医药列为新兴支柱产业。此次上海莱士SR604以ISTH最高学术层级完成全球临床数据首发，是国内药企从跟跑向并跑跨越的标志性成果。依托成熟血液制品业务与完整自主研发体系，上海莱士将稳步推进创新药管线布局，加速向世界一流的生物制药企业转型，为相关疾病患者提供更多治疗选择。
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